Intervista al padre della piccola affetta da Sma1 trattata con staminali adulte


Intervista al sig. Carrer padre della piccola di 8 mesi affetta da SMA1 e trattata con staminali adulte

Sig. Carrer, quando ha fatto la prima iniezione di cellule staminali mesenchimali la sua bimba?

Il 26 gennaio 2011

Quale era lo stato di sua figlia prima del trattamento?

L’avanzare della malattia era inesorabile e rapido. Erano spariti anche gli ultimi movimenti di rotazione della testa, apriva e chiudeva leggermente le mani ma senza forza, anche le braccia erano diventate immobili e restavano sempre lungo il corpo. Se sollevata le braccia cadevano all’indietro senza nessun controllo, ma la cosa più angosciante era il soffocamento con la saliva che ormai si verificava almeno 3/4 volte al giorno.

Era sempre presente una grande quantità di saliva molto densa che aspiravamo 2/3 volte al giorno e i vocalizzi erano spariti. I movimenti delle gambe sono sempre stati assenti fin dalla nascita

Dopo quanto tempo dalla prima iniezione avete intravisto la prima risposta?

I primi segnali si sono visti indicativamente dopo 15/16 giorni, ma è difficile dare una risposta precisa.

Quale è stato il percorso di miglioramento fino ad oggi?

È sparito l’eccesso di salivazione (scialorrea), tanto da non essere più necessaria l’aspirazione, neppure dopo la macchina della tosse. Quando è a pancia in su con le gambe flesse, la mia bimba riesce a sostenere le ginocchia che prima cadevano a “rana” e riesce a fare dei piccoli movimenti di apertura e chiusura. Muove e solleva gli avambracci e riesce a mantenere oggetti con le mani anche per molto tempo, ad esempio uno spazzolino da adulto, utilizzandolo per battere su altri oggetti. Nel passeggino inclinato a poco più di 45 gradi riesce a ruotare il capo per seguire le persone. Non ha più episodi di soffocamento nemmeno nell’ovetto da auto (che prima era una delle condizioni peggiori) Ha ricominciato a vocalizzare, e riesce a leccarsi le labbra e a tirar fuori la lingua dalla bocca per gioco.

In generale tutta la mia piccola si è tonificata, non è più “floppy child” e contrasta tutti i movimenti che le facciamo fare per gioco. Sollevandola spesso mantiene l’avambraccio a 90 gradi. Sul fianco riesce a sollevare il gomito.

Ha svolto degli esami di controllo?

Si, diversi esami prima e dopo il trattamento, i potenziali evocati, l’elettromiografia, e l’analisi del liquor spinale. Le prime due analisi hanno mostrato la presenza di segnale neuromuscolare dopo il trattamento che prima era assente. Inoltre la mia piccola è stata visitata da due neurologi, da un pediatra e da un fisiatra, tutti hanno riscontrato i cambiamenti che ho descritto e li hanno certificati. La nostra fisoterapista che non era al corrente del trattamento si è stupita e commossa per i progressi che ha riscontrato nella mia bimba. 

Era a conoscenza che il protocollo medico adottato da Andolina deriva dalla Stamina Foundation Onlus?

Si, me lo aveva comunicato lo stesso Andolina, raccontandomi delle esperienze fatte su altri 43 pazienti con patologie differenti da quella di mia figlia. In effetti la nostra richiesta al Burlo e al tribunale di Venezia era stata fatta per adottare la metodica completa di Stamina (ovvero anche la metodica di preprazione dlele cellule staminali). Avevo già visto l’intervista di Andolina fatta sulla metodica e presente sul sito di Stamina, mesi prima di trattare mia figlia.

Per quale ragione vorrebbe accedere alla terapia completa di Stamina ovvero anche alla metodica di estrazione, espansione e indirizzamento delle cellule staminali?

Andolina ed anche alcuni biologi ci hanno spiegato chiaramente che le cellule che stiamo utilizzando non rimpiazzano veramente i motoneuroni che mia figlia ha perso, ma producono fattori di protezione dei motoneuroni rimasti e di reclutamento di staminali neuronali di mia figlia che hanno lo stesso problema genetico.

 

Pertanto vedo nella possibilità di iniettare neuroni sani in mia figlia una possibilità in più, per avere risultati ancora più soddisfacenti e di più lunga durata.

In quale senso ritiene che sua figlia sia stata salvata già in questa prima fase della terapia?

Vedere che mia figlia non si soffoca più 3/4 volte al giorno, che riesce a mangiare e deglutire pappe e biberon senza problemi seduta in passeggino (leggermente inclinato), e respira serenamente sia di giorno che di notte per me equivale ad averla salvata.

Ha mai dichiarato che sua figlia fosse guarita?

NO MAI! Ho sempre sottolineato che non si può parlare di guarigione. Il mio parere è che questa sia una terapia che permette di garantire già ora una qualità di vita eccellente alla mia bambina (rispetto agli altri bambini SMA). Oggi non sappiamo fino a dove potranno arrivare i miglioramenti, ma ora c’è un aspettativa di vita completamente diversa, nella speranza che arrivi una cura definitiva. Solo i genitori che stanno vivendo queste situazioni sanno che cosa vuol dire poter sperare di eliminare anche solo l’aspiratore, i sondini, allontanare o dimenticare la PEG o la ventilazione che fino ad oggi sono l’unica possibilità di vita per questi meravigliosi angeli.

Che cosa si aspetta dal futuro di questa cura?

Mi aspetto che venga applicata in modo sempre più mirato e soprattutto tempestivo. Evitare che la malattia avanzi distruggendo motoneuroni, permetterebbe di ottenere il massimo risultato con una dipendenza minima da questa terapia.

Che cosa ne pensa del fatto che la direzione del Burlo si sia dissociata dalle valutazioni fatte di propri medici ed abbia dichiarato di aver utilizzato un proprio protocollo e non quello di Stamina?

Sono dichiarazioni che si commentano da sole! Penso, comunque, che la cautela sia corretta e dovuta, ma di contro ritengo che di fronte a questi risultati si possa fare un bel sorriso di sana felicità e un po’ commuoversi come è successo a tanti  fantastici medici e operatori sanitari del Burlo. L’annuncio che avrei voluto, forse troppo di cuore e poco medico è “bisogna attendere, perché si tratta di una sola bambina e non abbiamo ancora un immagine completa dell’evoluzione, ma siamo tutti molto felici!” Questo aiuterebbe tutti a vivere con molta più serenità, evitando tensioni inutili.

Che cosa vorrebbe fare per le altre famiglie in cui sono presenti bambini malati di Sma?

Credo che molte associazioni siano in mano a comitati scientifici che fanno i propri interessi e non quelli degli associati. Mi piacerebbe che questo risultato che ho ottenuto finora non fosse visto come una minaccia, ma come un’opportunità.


Mi auguro che per le molte famiglie, che sono oggi senza speranza, come eravamo noi, questo serva a guardarsi intorno con spirito critico, senza illusioni di trovare cure miracolose all’estero, con spese elevatissime e stress per i bambini.
Ripeto, spero che questa sia un opportunità in più, che ogni genitore possa liberamente scegliere per il proprio bambino.

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